Farmaci orfani: cosa sono e perché sono così importanti

Farmaci orfani cosa sono? Si tratta di quelli destinati alla cura delle malattie talmente rare da non consentire la realizzazione, da parte delle aziende farmaceutiche, di profitti che diano modo di recuperare i costi avuti per il loro sviluppo. Il tema è delicato perché sembrerebbero un vicolo cieco e invece si tratta di un concetto importante da conoscere e che fa la felicità di tante persone in difficoltà. C'è da considerare, in generale, che il processo che va dalla scoperta di una nuova molecola fino alla sua commercializzazione dura mediamente dieci anni durante i quali vengono spese diverse decine di milioni di euro ed è qualcosa di molto aleatorio perché, tra dieci molecole testate, una sola può avere effetto terapeutico. Eppure le famiglie di pazienti affetti da malattie rare hanno bisogno di cure e qualcuno non si tira indietro.

Farmaci orfani cosa sono, la definizione

Secondo la comunità scientifica, un farmaco orfano può essere definito come :

Un farmaco non distribuiti dall’industria farmaceutica per ragioni economiche ma che risponde a un bisogno di salute pubblica.

In realtà, si tratta di una sostanza che è somministrata per il trattamento di una malattia poco frequente ma non per questo meno dannosa o pericolosa.

I possibili casi

Nell'ottica di scoprire i farmaci orfani cosa sono è bene riportare ciò che spiega il blog di settore BenEssere:

I prodotti destinati al trattamento delle malattie rare sono concepiti per il trattamento dei pazienti affetti da malattie molto gravi, per le quali non esiste ancora una cura soddisfacente. Queste malattie colpiscono una parte limitata della popolazione (meno di una persona su 2000 in Europa), molto spesso dalla nascita o nell’infanzia. Ad oggi, nel mondo, il numero di malattie rare per le quali non esiste una cura è stimato tra 4000 e 5000 circa e 25 a 30 milioni sarebbero le persone interessate da queste malattie in Europa.

Non solo. I prodotti ritirati dal mercato per ragioni economiche e terapeutiche vanno considerati. Ne è esempio fulgido la talidomide, molto usata come ipnotico alcuni anni fa e poi tolta dal mercato per la scoperta di un potente effetto teratogeno capace di provocare malformazioni fetali. In ogni caso specifico il farmaco dimostrò proprietà antalgiche molto interessanti nelle malattie come la lebbra e il lupus eritematoso, malattie per le quali non c'è ancora una cura soddisfacente.

Rientrano in questo caso, infine, anche i prodotti che non sono stati sviluppati :

• perché derivano da un processo di ricerca non brevettabile
• perché riguardano dei mercati importanti ma non solvibili come nel caso dei paesi del Terzo Mondo

La verità è che i pazienti affetti da malattie rare non dovrebbero mai restare esclusi dai progressi della scienza e della terapia, perché sono detentori degli stessi diritti sanitari di tutti gli altri malati. Ecco perché, come spiega l'OMS, col chiaro scopo di stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani, le autorità hanno messo sul tavolo degli incentivi per le industrie, la sanità e le biotecnologie.