L'Aifa approva un nuovo farmaco valutato come first-in-class per il trattamento del colesterolo LdI

L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di acido bempedoico e dell'associazione a dose fissa di acido bempedoico ed ezetimibe, per il trattamento di pazienti adulti i cui livelli di colesterolo Ldl (colesterolo cosiddetto cattivo) nel sangue restano troppo elevati nonostante l'assunzione di trattamenti come le statine e altre terapie ipolipemizzanti.

Lo rende noto Daiichi Sankyo. Il trattamento è stato valutato come first-in-class, primo con questo meccanismo d'azione. Le linee guida Esc-Eas, relative al 2019, hanno rivisto gli obiettivi Ldl indicando un target di <55mg/dL nei pazienti a rischio molto alto e <70mg/dL per i pazienti a rischio alto. Più dell'80% dei pazienti non raggiunge il target, nonostante l'assunzione di statine e altre terapie ipolipemizzanti.

Negli studi condotti su oltre 4.000 pazienti a rischio alto e molto alto di eventi cardiovascolari, l'acido bempedoico e l'associazione a dose fissa con ezetimibe hanno dimostrato riduzioni importanti del colesterolo Ldl. "Il colesterolo Ldl è una causa diretta e comprovata di eventi come infarti, ictus e, quindi anche di morte per malattie cardiovascolari su base ischemica. Le ultime linee guida dell’Esc invitano a ridurlo il più possibile nelle persone ad alto rischio - rileva Marcello Arca, Presidente Società Italiana per lo studio dell'Arteriosclerosi (Sisa) - La disponibilità dell'acido bempedoico e dell'associazione fissa di acido bempedoico ed ezetimibe fornirà nuove opzioni terapeutiche per aiutare i pazienti a raggiungere i loro obiettivi di colesterolo Ldl".

L'acido bempedoico è un trattamento orale da assumere una volta al giorno, che può essere associato ad altri trattamenti ipolipemizzanti per ridurre ulteriormente i livelli di colesterolo Ldl. Fornisce una riduzione aggiuntiva dal 17 al 28% del colesterolo Ldl in aggiunta alle statine alla massima dose tollerata, con o senza altre terapie orali ipolipemizzanti. Negli studi è stata osservata una riduzione di circa il18% del colesterolo Ldl con le statine ad alta intensità e una riduzione del fino al 28% nei pazienti che non assumevano statine. L’associazione fissa acido bempedoico/ezetimibe ha dimostrato una riduzione di circa 38% rispetto al placebo, in aggiunta alla terapia ipolipemizzante. 

La nuova molecola, l'acido bempedoico, ha dimostrato un'alta efficacia per la riduzione del colesterolo nei pazienti intolleranti alle statine, pari a circa il 10% a livello globale, e' stato evidenziato dai dati del trial CLEAR Outcomes, presentati a New Orleans al congresso annuale dell'American College of Cardiology (ACC.23), organizzato in collaborazione con la World Heart Federation. I risultati dello studio sono pubblicati in simultanea sul New England Journal of Medicine. In pazienti intolleranti alle statine, un trattamento con acido bempedoico riduce il tasso di eventi cardiovascolari rispetto a un placebo, senza però impattare sulla mortalità.

I pazienti che hanno ricevuto l'acido bempedoico hanno registrato una riduzione media di circa il 20-25% dei livelli di colesterolo, contro una riduzione del 10% circa nei partecipanti sottoposti al placebo. Tra dicembre 2016 e agosto 2019, lo studio ha arruolato oltre 14.000 pazienti intolleranti alle statine, provenienti da 1.200 centri in 32 Paesi. "Le statine sono la pietra miliare della riduzione del rischio nei pazienti con colesterolo LDL elevato - ha commentato Steven E. Nissen dell'Heart Vascular & Thoracic Institute at Cleveland Clinic, responsabile dello studio -. La maggior parte delle persone può assumere statine, ma alcune non possono. Questo è il primo studio che ha affrontato direttamente il problema dei pazienti intolleranti alle statine". 

L’impegno di Daiichi Sankyo

L’ipercolesterolemia è una condizione tanto silente quanto insidiosa, perché non ha alcun sintomo, quindi, tende a essere sottovalutata da chi ne soffre. Eppure, è uno dei fattori di rischio cardiovascolare modificabili. Ai pazienti raccomandiamo di controllare i livelli di Ldl e tenerli sempre molto bassi. Sebbene non dia sintomi può infatti avere conseguenze molto gravi. Aggiungere per ridurre: acido bempedoico per chi non r-aggiunge i target di C-Ldl ha spiegato Joanne Jervis di Daiichi Sankyo ai microfoni di AdnKronos.

La Vicepresidente European Customer Experience di Daiichi Sankyo ha poi ricordato l’impegno dell’azienda giapponese anche in campagne e iniziative mirate ad accrescere la consapevolezza dei pazienti e degli specialisti perché crediamo profondamente che per realizzare la nostra mission di migliorare la qualità della vita dei pazienti, temi come quelli dell’aderenza terapeutica, della prevenzione primaria e secondaria, siano altrettanto cruciali quanto lo sviluppo di farmaci innovativi.

Il parere dell’Anmco

L’acido bempedoico rappresenta un nuovo efficace strumento nell’armamentario terapeutico soprattutto per i pazienti a più alto rischio cardiovascolare che non hanno raggiunto gli obiettivi terapeutici nonostante le terapie ipolipemizzanti in corso, e per i pazienti intolleranti. Questo farmaco è intelligente, ha il vantaggio di poter essere associato a qualsiasi terapia ipolipemizzante, di avere un buon profilo di tollerabilità e di essere facilmente accessibile dal momento che potrà essere prescritto sia dagli specialisti che dai medici di medicina generale ha spiegato Fulvio Colivicchi, presidente dell’Associazione nazionale medici cardiologi ospedalieri.